Polscy naukowcy potrafią komercjalizować efekty swojej pracy badawczej?
Zacznijmy może od tego, że komercjalizacja jest szczególnie trudna, bo jest to iloczyn ryzyk wynikających z nauki i ryzyk biznesowych. Ze względu na to prawdopodobieństwo sukcesu komercjalizacyjnego jest z natury niskie. Poza tym, żeby robić to skutecznie, trzeba mieć bardzo duże doświadczenie na tym polu i wsparcie ludzi o odpowiednich kompetencjach.
Czy mamy w Polsce takich ludzi o odpowiednich kompetencjach?
No właśnie, z tym jest problem. Oczywiście możemy pozyskać takie osoby z zewnątrz, ale to kosztuje dużo. Co więcej, żeby przyciągnąć takich specjalistów, to oni muszą mieć czym się zajmować. Oznacza to, że potrzebna jest pewna masa krytyczna wyników badań naukowych nadających się do komercjalizacji, wyników na wysokim poziomie, które zainteresują osoby o odpowiednich kompetencjach.
A nie mamy tych wyników?
Mamy ich za mało. Nie jesteśmy ani wschodnim, ani zachodnim wybrzeżem Stanów Zjednoczonych; nie jesteśmy nawet Szwajcarią. Możemy sobie zadać pytanie, dlaczego tak jest i czy nas to dziwi? Ja zawsze mówię przy takich okazjach, że mnie to aż tak bardzo nie dziwi, ponieważ mamy niedofinansowaną naukę na poziomie badań podstawowych; co nie zmienia faktu, że w Polsce jest wielu naukowców na światowym poziomie. Niektórzy z nich – bo nie wszyscy zajmują się nauką, którą da się komercjalizować – mają taki potencjał i niektórzy to robią z lepszym lub gorszym skutkiem. Ale żeby ten ekosystem był skuteczny, to trzeba go budować systematycznie, z głową, w sposób całościowy, czyli zaczynając od inwestycji w naukę na poziomie podstawowym – akademickim, budując ekosystem dla start-upów tak, żeby dochodziły do momentu, w którym mogą liczyć na inwestycje z zewnątrz lub finansowanie w ramach grantów. W kontekście tych ostatnich trzeba jednak porównywać jabłka z jabłkami, a gruszki z gruszkami. Zawsze wspominam, kiedy moja spółka startowała w konkursie o grant z pieniędzy publicznych na innowacyjne rozwiązania. Nasze rozwiązania oczywiście były patentowane na całym świecie, ale przegraliśmy w tym konkursie ze względu na ograniczoną innowacyjność. Grant otrzymały natomiast firmy, które zgłosiły takie projekty, jak innowacyjna linia produkcyjna pierogów czy innowacyjna metoda pozyskiwania mięsa z łba świńskiego. Nie żartuję. No więc jak ktoś modyfikuje mRNA, to nie ma szans w zetknięciu z taką innowacyjnością.
Na czym dokładnie polega pana praca, jeżeli chodzi o wspomnianą modyfikację mRNA?
Dla mnie fascynujące jest to, że my jako naukowcy – zespół Uniwersytetu Warszawskiego, który się tym zajmuje, i spółka, która narodziła się na uniwersytecie – zajmujemy się przepisem na białko. Ten przepis funkcjonuje w każdej naszej komórce, ale jest niewystarczająco dobry, żeby wykorzystać go jako lek, więc trzeba go udoskonalić. I mimo że ludzkość pracuje nad tym zagadnieniem ponad 20 lat, to ciągle udaje się poprawiać jakiś element mRNA, czyli tego potencjalnego leku. Tego typu terapeutyk może naprawdę zmienić oblicze medycyny w perspektywie najbliższej dekady. Ten proces już się rozpoczął, czego najlepszym przykładem są szczepionki przeciwko Covid-19, które dostarczono w ciągu roku m.in. dzięki wiedzy o mRNA.
Co możemy sobie wyobrazić, jeżeli chodzi o przyszłość medycyny, kiedy ten przepis na mRNA zostanie dopracowany?
To przede wszystkim leki przeciwnowotworowe, nieco podobne do szczepionek przeciwwirusowych. Podajemy w nich informacje dla układu immunologicznego, dzięki którym rozpoznaje on komórki nowotworowe i odróżnia je od zdrowych, a następnie niszczy te pierwsze. To, w czym pokładamy obecnie duże nadzieje, to podejście spersonalizowane. Technologia mRNA jest w tym zakresie bardzo elastyczna; można genetycznie badać nowotwory poszczególnych pacjentów i uczyć ich układ immunologiczny, jak walczyć dokładnie z takim nowotworem, na jaki choruje pacjent.
Istnieją również różne rzadkie choroby genetyczne, takie jak mukowiscydoza, której przyczyną jest jedno zdefektowane białko. Tego typu chorób jest wiele i w przyszłości mogą być leczone poprzez podawanie mRNA kodującego prawidłową formę danego białka, co pozwala zastąpić nieprawidłowe białko jego prawidłową wersją. Istnieje także wiele potencjalnych zastosowań w medycynie regeneracyjnej, gdzie uszkodzone tkanki mogą być odbudowywane. Ponadto istnieją metody łączące technologię edycji genomu z technologią mRNA, które umożliwiają skuteczne naprawianie błędów genetycznych u ludzi i zwierząt. Potencjał tych rozwiązań jest ogromny. Oczywiście nie zostaną one wprowadzone natychmiast, ponieważ w wielu obszarach potrzebny jest dalszy postęp i nowe rozwiązania. Już dziś jednak firmy farmaceutyczne dostrzegają ten potencjał, inwestują w tego typu technologie ogromne środki i z pewnością niektóre z tych przedsięwzięć zakończą się sukcesem.
Wspomina pan, że badania wokół mRNA na początku trudno było „sprzedać” marketingowo, ale ostatecznie to się powiodło; m.in. otrzymał pan finansowanie z Fundacji Billa i Melindy Gatesów.
Rzeczywiście, udało nam się wiele osiągnąć. Nie uważam jednak, że dotarliśmy już do etapu, który można by nazwać spektakularnym sukcesem. To, nad czym pracowaliśmy, okazało się użyteczne w momencie, gdy byliśmy już na bardzo zaawansowanym etapie badań. To z kolei spowodowało, że gdy opatentowaliśmy nasz pierwszy wynalazek – uznając, że ma on ogromny potencjał komercjalizacyjny – a następnie opublikowaliśmy wyniki naszych badań, to natychmiast rozpoczęła się korespondencja z kilkoma laboratoriami zainteresowanymi tym wynalazkiem. Jednym z naukowców, którzy się z nami skontaktowali, był Ugur Şahin, który obecnie kieruje firmą BioNTech – tą samą, która we współpracy z Pfizerem jako pierwsza opracowała szczepionkę przeciwko Covid-19. Jest dziś liderem na rynku terapeutycznego RNA. Nawiązaliśmy współpracę i oni szybko się przekonali, że chcieliby ten wynalazek mieć u siebie. No i on został wylicencjonowany na rzecz BioNTechu.
I co było dalej?
Była to wieloletnia współpraca, w trakcie której miałem okazję wiele się nauczyć o tym, co jest istotne w procesie komercjalizacji i jak powinien on przebiegać. Lepiej zrozumiałem, w jaki sposób można dalej modyfikować RNA, żeby tworzyć rozwiązania, które mogą zmienić oblicze całego obszaru terapeutycznego związanego z mRNA. To zaś doprowadziło do powstania kolejnych wynalazków. Postanowiliśmy jednak wdrażać je w inny sposób. Współpraca z BioNTechem była świetna, ale w pewnym momencie przestaliśmy mieć jakąkolwiek kontrolę nad tym procesem. Co roku dostawaliśmy raport o tym, jak nasza technologia jest wykorzystywana, i to są bardzo ciekawe rzeczy. Choć nie mogę mówić o szczegółach, bo raport jest objęty tajemnicą, to w sposób jasny wynika z niego, że nasz wynalazek był lub jest wykorzystywany w czternastu różnych badaniach klinicznych nad terapeutycznymi preparatami przeciwnowotworowymi opartymi na technologii mRNA. I to jest coś, co przynosi ogromną satysfakcję, bo to niezwykle rzadkie – nie tylko w Polsce, ale generalnie na świecie – żeby wynalazki były tak szeroko stosowane; jednak chcieliśmy dowiedzieć się jeszcze więcej o całym tym procesie. Dlatego powstała spółka spin-off Uniwersytetu Warszawskiego – ExploRNA Therapeutics. Powołaliśmy ją do życia wspólnie z Joanną Kowalską i Markiem Branowskim z Uniwersytetu Warszawskiego, a także z Dominiką Nowis i Jakubem Gołąbem z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. Potem, we współpracy zespołu uniwersyteckiego z ExploRNA, powstały kolejne wynalazki, które staramy się wdrażać w ramach spółki.
Kamieniem milowym dla firmy było pozyskanie finansowania od Michała Sołowowa poprzez jego luksemburski fundusz inwestycyjny, Black Forest. Dzięki temu spółka otrzymuje środki niezbędne do funkcjonowania i dalszego rozwoju. Nasze wynalazki są obecnie testowane w ponad pięćdziesięciu różnych firmach, włączając w to globalnych potentatów z Big Pharmy. Co najmniej osiem dużych firm farmaceutycznych testuje lub testowało nasze rozwiązania. Konkurencja na polu RNA jest ogromna, ale mamy kilka projektów, które prezentują się naprawdę znakomicie. Jeśli uda nam się dotrwać do decyzji naszych partnerów na temat komercjalizacji i dalszego wykorzystania naszych wynalazków, osiągniemy sukces. Takie decyzje w firmach farmaceutycznych zapadają jednak długo – im większa firma, tym czas oczekiwania dłuższy. Dlatego to dla nas trochę walka z czasem.
Co zrobić, żeby wasza spółka spin-off w przyszłości stała się polskim BioNTechem? Czyli żebyście to wy rozdawali karty, a nie licencjonowali technologie innym firmom?
Założyliśmy naszą spółkę dokładnie po to, żebyśmy byli polską firmą, z której możemy być dumni i w której jesteśmy w stanie zrobić coś takiego, co będzie jednoznacznie wiązane z naszym krajem. A nie firmą, która za chwilę wszystko, co ma, sprzeda na zewnątrz. Oczywiście takie scenariusze też musimy brać pod uwagę, bo ostatecznie w tym wszystkim chodzi o to, żeby odnieść sukces. Z jednej strony – sukces biznesowy, ale z drugiej ja jako twórca tych technologii chciałbym, żeby one służyły ludziom. Po to ponosimy ten wysiłek, żeby – jeśli to jest tylko możliwe – społeczeństwo również coś z tego miało. Najlepiej, gdyby to była technologia, która służy poprawie jakości życia, czyli zastosowania terapeutyczne. No ale ostatecznie, jeśli to będą pieniądze opodatkowane, związane z udostępnieniem tej technologii zagranicznym firmom, to też nie będzie tak źle. Oczywiście zakładając tę spółkę, mieliśmy to idealistyczne myślenie, że zrobimy ten polski BioNTech. Wtedy jeszcze nie zdawaliśmy sobie sprawy, jak trudny jest ten rynek i jak wielu elementów brakuje w kraju.
Czego brakuje?
Nie ma różnych specjalistów, począwszy od osób wspierających nas w prawidłowym patentowaniu, w negocjowaniu kontraktów, po przygotowanie np. do produkcji w standardzie GMP – czyli w takiej jakości, w której produkty mogą być stosowane w badaniach na ludziach – oraz przygotowanie do badań klinicznych pierwszej fazy dla innowacyjnych terapii, takich jak terapia mRNA. Właściwie na każdym etapie potrzebna jest odpowiednia ekspertyza. Czasami jest ona dostępna w Polsce, a czasami jej brakuje. Ze względu na ograniczoną dostępność z reguły jest bardzo kosztowna.
Nie chodzi o narzekanie, ale muszę powiedzieć, że Polska wciąż jest tą częścią świata, wobec której zaufanie, zarówno naukowe, jak i biznesowe, jest mniejsze niż w przypadku naszych konkurentów ze Stanów Zjednoczonych, Azji Wschodniej czy Europy Zachodniej. To niestety fakt. Oczywiście sytuacja nie jest całkowicie trudna, ponieważ w obszarze, w którym prowadzimy działalność, posiadam niekwestionowany dorobek naukowy, co jest doceniane. Dzięki temu próg wejścia do współpracy jest dla nas niższy niż dla innych polskich firm. Jednak w kontekście połączenia nauki z biznesem Polska nie kojarzy się z najbardziej innowacyjnymi spółkami, i trochę za to płacimy. Gdybyśmy byli spółką z zachodniego lub wschodniego wybrzeża Stanów Zjednoczonych, moglibyśmy oczekiwać inwestycji kilku-, jeśli nie kilkunastokrotnie wyższej niż ta, którą otrzymaliśmy.
Celem badań powinna być technologia, która służy poprawie jakości życia
Powiedział pan, że nie ma różnych specjalistów. Czy to oznacza, że success story o Polsce jako kraju z bardzo wysokim kapitałem ludzkim to bajka, jeżeli chodzi o zdolność do kreowania największych innowacji?
Polacy są dobrze wykształceni, wewnętrznie zmotywowani i nie mają problemu z tym, żeby szukać najlepszej oferty edukacyjnej, również za granicą. W wielu dziedzinach poziom kształcenia w Polsce jest naprawdę dobry, ale niestety to nie wszystko. Potrzebujemy pewnej kultury tworzenia innowacji. Musimy mieć system wyłaniania najlepszych pomysłów. A żeby te pomysły były, musimy inwestować w naukę podstawową. To mnie naprawdę niezwykle boli, jak dokładnie wszystkie kolejne rządy ignorują potrzebę inwestycji w Narodowe Centrum Nauki. To jedna z instytucji, która naprawdę polskiej nauce się udała. Stworzyliśmy agencję na wzór agencji europejskiej, która ma może swoje drobne upadki i wzloty, ale generalnie naprawdę prezentuje bardzo wysoki poziom. Budżet tej agencji jest jednak tak niski, że współczynnik sukcesu w pewnym momencie osiągnął 8 proc. Teraz jest trochę wyższy, ale wciąż NCN nie może się doczekać solidnego finansowania. Bez podstawowych inwestycji dosypywanie miliardów na późniejszym etapie naprawdę przyniesie niewielki efekt; chociaż tam później też są potrzebne rozwiązania – wyłanianie tych najlepszych pomysłów. Dopiero kiedy wszystkie te elementy się spotkają, będziemy w stanie konkurować z najlepszymi. Teraz to są incydentalne przypadki, kiedy firmom udaje się osiągnąć jakiś poziom, odnieść mały sukces na drodze do tego dużego, docelowego sukcesu. Trudno jednak mówić o naprawdę systemowych rozwiązaniach, które doprowadzą do tego, że będziemy fabryką świetnych pomysłów; rozwiązań, które będą zmieniały rzeczywistość ludzi nie tylko w Polsce, ale również na całym świecie.
Prof. Jacek Jemielity – polski chemik, laureat Nagrody Fundacji na rzecz Nauki Polskiej za rok 2021, dyrektor Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego. Jest założycielem spółki spin-off UW ExploRNA Therapeutics, która w 2022 r. otrzymała dofinansowanie w wysokości ponad 813 tys. dol. przyznane przez Fundację Billa i Melindy Gatesów na dalszy rozwój autorskiej technologii modyfikacji mRNA. Technologia ta może zostać wykorzystana w leczeniu chorób wirusowych i nowotworowych