Aplikacje wspierające leczenie mogą podlegać systemowi refundacji

Czy w Polsce istnieje realny ekosystem innowacji w medycynie?

Jak najbardziej tak. Uważam, że w Polsce istnieją wszystkie kluczowe elementy niezbędne do funkcjonowania nowoczesnego ekosystemu innowacji. Oczywiście, inne kraje mają nad nami pewną przewagę wynikającą z faktu, że inwestycje w badania i rozwój (B+R) rozpoczęły się tam znacznie wcześniej. Dodatkowo, państwa takie jak Stany Zjednoczone miały dostęp do tańszego kapitału, a także dysponują znacznie większym i bardziej chłonnym rynkiem, który charakteryzuje się wysoką zdolnością absorpcji innowacji. To sprawia, że tam znacznie łatwiej rozwijać i wdrażać nowe rozwiązania. W Polsce jednym z głównych brakujących elementów, często wskazywanym przez środowiska innowatorów i  przedsiębiorców, jest brak gwarancji, że innowacyjny produkt po dopuszczeniu do obrotu zostanie objęty finansowaniem w ramach publicznego systemu ochrony zdrowia. Mówiąc wprost: nie ma pewności, że taki produkt zostanie włączony do koszyka świadczeń gwarantowanych. Choć sytuacja w zakresie produktów leczniczych znacząco się poprawiła, to w przypadku wyrobów medycznych nadal występują trudności. To wyzwanie, którego rozwiązanie mogłoby istotnie przyspieszyć rozwój ekosystemu innowacji w naszym kraju.

Jak jest za granicą?

W niektórych krajach funkcjonują już systemowe rozwiązania umożliwiające sprawne wprowadzanie innowacyjnych wyrobów medycznych, w tym również rozwiązań cyfrowych, do publicznego systemu ochrony zdrowia. Dobrym przykładem są tu Niemcy i system DIGA (Digitale Gesundheitsanwendungen – red.), który pozwala na czasowe i warunkowe włączenie aplikacji zdrowotnych do koszyka świadczeń gwarantowanych. W praktyce oznacza to, że takie cyfrowe wyroby medyczne jak aplikacje mobilne wspierające leczenie czy monitorowanie stanu zdrowia mogą być przepisywane przez lekarzy i refundowane przez system ubezpieczeń zdrowotnych. Wprowadzenie danego rozwiązania odbywa się po uproszczonej ocenie technologii, a następnie jest testowane w warunkach rzeczywistych. Dodatkowo istnieje odpowiedni fundusz, który finansuje takie wdrożenia, co znacząco ułatwia start rynkowy innowacyjnym rozwiązaniom. W Polsce brakuje obecnie analogicznego mechanizmu. Żeby wyrób medyczny, zwłaszcza cyfrowy, mógł zostać objęty finansowaniem publicznym, musi przejść skomplikowaną procedurę obejmującą pełną ocenę efektywności klinicznej i kosztowej. Kluczowe jest wykazanie wyższej skuteczności w porównaniu z już istniejącymi rozwiązaniami, co bywa dużym wyzwaniem, szczególnie na wczesnych etapach rozwoju technologii. Ten wymóg wykazania wysokiej kosztowo-efektywnej przewagi stanowi istotną barierę dla innowacji.

Jak ocenia pan stan współpracy między światami nauki i biznesu w obszarze medycyny w Polsce?

W kontekście prowadzenia badań klinicznych uważam, że prezentujemy bardzo wysoki, europejski, a nawet światowy poziom. Mamy dużo atutów, które możemy zaoferować; wiele ośrodków, które sprawnie realizują badania kliniczne oraz wykwalifikowaną kadrę, która jest w stanie przeprowadzić te badania bardzo sprawnie. Jeżeli chodzi o klasyfikacje pod kątem liczby realizowanych w kraju badań klinicznych, to zajmujemy piąte miejsce w Unii Europejskiej i dziewiąte na świecie.

Jeśli chodzi o naukę, prezentujemy solidny, średni poziom europejski – nasze wyniki są proporcjonalne do poziomu finansowania, jakie przeznaczamy na ten obszar. Jeżeli inwestujemy mniej niż nasi partnerzy z Unii Europejskiej czy konkurenci spoza niej, nie możemy oczekiwać lepszych rezultatów. Trzeba również wziąć pod uwagę kumulację środków inwestowanych przez lata. Kraje, które obecnie wiodą prym w obszarze naukowym, przeznaczały na ten cel ogromne nakłady przez długi czas, czego my wcześniej nie robiliśmy. Choć sytuacja wyraźnie się poprawiła, wciąż dzieli nas znaczny dystans. Aktualnie przeznaczamy około 1,56 proc. naszego PKB na badania i rozwój (B+R), podczas gdy średnia unijna wynosi około 2,2 proc. Ten niższy poziom inwestycji bezpośrednio wpływa na to, w jaki sposób rozwijane w Polsce innowacje mogą być wdrażane i wykorzystywane. Mamy jednak potencjał, aby te nakłady zwiększać – zarówno ze środków publicznych, jak i prywatnych, pod warunkiem że będziemy dalej budować i  rozwijać przyjazny ekosystem dla innowacji, taki, który zachęca do inwestowania w badania naukowe i rozwój technologii właśnie w Polsce.

W Polsce działa wiele bardzo dobrych ośrodków badawczych, przygotowanych do współpracy z  biznesem, jednak jednym z największych wyzwań pozostaje brak systemowych mechanizmów premiujących taką współpracę. O ile takie osiągnięcia naukowe jak publikacje są wysoko cenione i  uwzględniane w ocenach pracowników naukowych, o tyle współpraca z przedsiębiorstwami nie znajduje podobnego uznania. Wydaje się, że wynika to również z podejścia kulturowego – przez wiele lat współpraca z biznesem była traktowana z dystansem. Skutkiem jest brak zachęt dla naukowców – zarówno formalnych, jak i finansowych – do angażowania się w projekty realizowane wspólnie z przemysłem. Jeśli naukowiec poświęca dużą część swojego czasu na współpracę z przedsiębiorstwem, np. realizując zlecenie badawcze, ale nie jest to w żaden sposób uwzględniane w ocenie jego pracy czy wynagrodzeniu, trudno oczekiwać, że będzie do takiej współpracy chętnie wracał.

Problem ten jest szczególnie widoczny w obszarze medycyny. Chociaż Polska dysponuje wykwalifikowaną kadrą, odpowiednią infrastrukturą i dostępem do pacjentów, wiele badań klinicznych realizowanych jest przez prywatne ośrodki położone w pobliżu szpitali publicznych, a nie w samych szpitalach publicznych. Umowy kontraktowe zawierane między uczelniami lub instytutami a firmami są nadal stosunkowo nieliczne w stosunku do skali i potencjału naszego sektora naukowego. To sprawia, że nie wykorzystuje się potencjału sektora publicznego, który mógłby w większym stopniu uczestniczyć w rozwoju innowacyjnych terapii i technologii medycznych.

Co stoi na przeszkodzie, żeby zagospodarować ten potencjał?

Nie wytworzyliśmy do tej pory przyjaznego środowiska w ośrodkach publicznych tak, żeby badania kliniczne były jedynym z priorytetów ich działalności. Nigdy nie było „mody” ani przyjętej praktyki zawierania tego typu umów w szpitalach, co wynikało z przyjęcia różnych celów. Priorytetem tych placówek było i pozostaje leczenie pacjentów w ramach standardowej opieki medycznej, co jest w pełni zrozumiałe. Prowadzenie badań klinicznych nigdy nie należało jednak do ich podstawowych celów działalności. W związku z tym w pewnym momencie pojawił się trend przenoszenia takich badań do ośrodków prywatnych. Często były one prowadzone przez osoby zatrudnione zarówno w szpitalach publicznych, jak i równolegle realizujące swoje dodatkowe aktywności zawodowe w sektorze prywatnym. Wynikało to z faktu, że w ośrodkach prywatnych były stworzone bardziej przyjazne warunki do ich realizacji.

Kto powinien być odpowiedzialny za zmianę tego podejścia? ABM, biznes, sami naukowcy?

Wspólnie powinniśmy budować rozwiązania systemowe na każdym szczeblu. Agencja Badań Medycznych jak najbardziej realizuje tę rolę i staramy się promować tego typu współpracę. Centra Wsparcia Badań Klinicznych powstały właśnie w tym duchu i kontekście. Ich celem jest maksymalizowanie korzyści wynikających z prowadzenia badań klinicznych, również komercyjnych, zlecanych przez wiodące firmy biotechnologiczne, farmaceutyczne i medtechowe. Staramy się także edukować i obalać mity związane z badaniami klinicznymi, mając świadomość, że są one istotne nie tylko z punktu widzenia poszerzenia możliwości terapeutycznych dla pacjentów, ale również przynoszą konkretne dochody i częściowo odciążają budżet Narodowego Funduszu Zdrowia. Dla zobrazowania: jeśli mamy grupę 100 pacjentów z daną chorobą rzadką, z których połowa uczestniczy w badaniu klinicznym, to część świadczeń medycznych dla tej grupy jest finansowana ze środków przeznaczonych na realizację badania. Koszty te pokrywa sponsor, najczęściej firma farmaceutyczna, co oznacza, że nie obciążają one budżetu publicznego. Można szacunkowo przyjąć, że w takim przypadku około 30 proc. całkowitych kosztów opieki nad pacjentami pokrywanych jest w ramach badań. Dodatkowo uczestnicy uzyskują dostęp do częstszych wizyt kontrolnych oraz nowoczesnych terapii, które w standardowej ścieżce refundacyjnej mogłyby być dostępne dopiero za kilka lat. To konkretny, pozytywny wpływ badań klinicznych.

Jaką rolę we wspieraniu polskiej nauki odgrywa ABM?

Agencja Badań Medycznych powstała w odpowiedzi na lukę w finansowaniu niekomercyjnych badań klinicznych. Jest to nasz główny cel ustawowy. Niekomercyjne badania kliniczne to badania realizowane przez środowisko akademickie, inicjowane przez badaczy i naukowców. Z uwagi na brak systemowego finansowania tego typu projektów w Polsce – poza nielicznymi wyjątkami, takimi jak międzynarodowe programy badawcze Unii Europejskiej: 7. program ramowy, Horyzont 2020 – ich realizacja była bardzo ograniczona. W związku z tym w 2019 roku powołano Agencję Badań Medycznych, która zajęła się rozwijaniem tego obszaru. Z czasem działalność agencji została rozszerzona także o projekty realizowane przez przedsiębiorców, głównie w obszarze nowych technologii, w tym produktów leczniczych i wyrobów medycznych.

Od 2021 roku zaczęliśmy również rozwijać Centra Wsparcia Badań Klinicznych, czyli sieć ośrodków mających na celu wdrażanie systemowych i kompleksowych rozwiązań służących realizacji badań klinicznych. Idea powstania tych centrów zrodziła się, kiedy zauważyliśmy, że potencjał dużych ośrodków publicznych i akademickich pozostaje niewykorzystany. W związku z tym ogłosiliśmy trzy edycje konkursów na tworzenie Centrów Wsparcia Badań Klinicznych. Obecnie funkcjonują 23 takie ośrodki, z czego siedem jest przeznaczonych dla onkologii. Program otrzymał krajowe wsparcie w wysokości około 200 mln zł. W tym roku, dzięki środkom z Krajowego Planu Odbudowy (KPO), zwiększamy finansowanie o kolejne 310 mln zł, co umożliwi m.in. powstanie 12 nowych centrów.

Agencja prowadzi też Regionalne Centra Medycyny Cyfrowej (RCMC). Czemu one służą?

To drugi ze strategicznych obszarów naszej działalności. Do tej pory utworzyliśmy 19 takich centrów, głównie w dużych, publicznych, akademickich ośrodkach. Ich celem jest integracja danych medycznych pochodzących z różnych źródeł, w tym z systemów informatycznych, takich jak szpitalne systemy informacyjne (SIS). Bez integracji dane te trudno wykorzystać do prowadzenia badań naukowych lub podejmowania decyzji systemowych. Im więcej danych zintegrowanych, obejmujących konkretnego pacjenta czy metodę leczenia, tym lepsze i bardziej trafne wnioski można wyciągać. Stąd idea RCMC. Na ten cel przeznaczyliśmy już ponad 500 mln zł. Nasze działania wpisują się również w proces wdrażania Europejskiej Przestrzeni Danych dotyczących Zdrowia (EHDS), której celem jest bezpieczne otwieranie dostępu do danych medycznych – zarówno do wykorzystania pierwotnego (czyli świadczenia skutecznej i bezpiecznej opieki zdrowotnej), jak i wtórnego (prowadzenia badań naukowych, badań pragmatycznych czy oceny skuteczności i bezpieczeństwa nowych terapii).

A co ze wsparciem projektów realizowanych przez przedsiębiorców?

Wsparcie dla takich inicjatyw uruchomiliśmy stosunkowo niedawno; pierwsze projekty w tym obszarze ruszyły w 2022 roku. To oznacza, że mamy zaledwie trzy lata funkcjonowania tych mechanizmów, a trzeba wziąć pod uwagę, że projekty medyczne są z natury długoterminowe. W  szczególności, jeśli mówimy o rozwoju produktów leczniczych, kluczowym etapem są badania kliniczne, które znacznie wydłużają cały proces rozwoju innowacji. Przyjmuje się, że sam etap badań klinicznych może trwać co najmniej pięć lat. Dlatego też obecnie wiele projektów znajduje się wciąż w fazie realizacji. Pełne rezultaty tych inwestycji będziemy mogli w sposób bardziej kompleksowy ocenić w perspektywie kilku najbliższych lat. Teraz mogę powiedzieć, że do końca 2024 roku zakontraktowaliśmy 334 projekty na łączną kwotę ponad 4,5 mld złotych, z czego 822 mln zł zostały przeznaczone na projekty realizowane właśnie przez sektor przedsiębiorstw. W tym roku dołożyliśmy 985 mln złotych w ramach środków KPO, w tym ponad 158 mln złotych skierowanych do przedsiębiorców. Warto dodać, że w ABM mamy dość wysoką frakcję sukcesów.

To znaczy?

Około 25 proc. składanych u nas projektów otrzymuje finansowanie. To dużo, zwłaszcza na tle innych programów badawczych. Na przykład w unijnym, flagowym programie Horyzont Europa globalny wskaźnik sukcesu wynosi około 16 proc.

Wskaźnik na poziomie 25 proc. pozwala nam z jednej strony finansować projekty dobre i bardzo dobre, a z drugiej – utrzymać atrakcyjność naszych konkursów. Wprowadzamy także narzędzia, które mają wzmocnić monitorowanie tych projektów pod kątem ich wykonalności. Projekty na papierze mogą być obiecujące i dotyczyć istotnych problemów w obszarze medycznym lub technologii medycznych, gdzie reżim badań klinicznych jest bardzo wymagający, ale może się zdarzyć, że któryś ze sponsorów, napotka trudności w realizacji badania. Naszą rolą jest doskonalenie systemu, który umożliwi wychwytywanie najwcześniejszych sygnałów mogących świadczyć o możliwym niepowodzeniu badania i pozwoli na wdrażanie modyfikacji lub sukcesywne zamykanie takich projektów.

Które obszary medycyny wydają się najbardziej obiecujące, jeżeli chodzi o rozwój badań naukowych w Polsce?

Wspieramy praktycznie wszystkie obszary medycyny, jednak w szczególności w zakresie badań klinicznych, zwłaszcza tych komercyjnych, liderem jest onkologia. Jeśli dołożymy do tego hematologię, to jest to absolutny lider. Na drugim miejscu plasuje się kardiologia. Następnie mamy neurologię, psychiatrę oraz pozostałe dziedziny. Dużą część naszych projektów stanowią choroby rzadkie i ultrarzadkie.

Może pan podać przykłady projektów, które zakończyły się sukcesem?

Przykładem istotnego projektu w obszarze niekomercyjnych badań klinicznych jest inicjatywa Uniwersytetu Medycznego w Łodzi dotycząca leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci. Obejmuje ona trzy badania, w których uczestniczy około 740 pacjentów – wszystkie dzieci, u których w ostatnich latach rozpoznano tę chorobę. Leczenie prowadzone jest zgodnie z protokołami badawczo-terapeutycznymi finansowanymi przez Agencję Badań Medycznych. Choć pełne wyniki nie są jeszcze dostępne, wstępne dane wskazują na utrzymanie wysokiej skuteczności terapii przy jednoczesnym ograniczeniu działań niepożądanych.

Warto również wspomnieć o badaniu dotyczącym wirusowego zapalenia wątroby typu C (WZW C), realizowanym przez Warszawski Uniwersytet Medyczny. Dotyczyło ono leku stosowanego u dorosłych, który nie był wcześniej przebadany w populacji pediatrycznej. Dzięki sfinansowanemu badaniu klinicznemu potwierdzono jego skuteczność i bezpieczeństwo u dzieci – wszystkie zostały wyleczone. Na podstawie tych wyników Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji zarekomendowała rozszerzenie programu lekowego, co doprowadziło do objęcia terapią również najmłodszych pacjentów w ramach świadczeń gwarantowanych.

Wśród obecnie realizowanych, a jeszcze niezakończonych, projektów komercyjnych znajdują się obiecujące inicjatywy z zakresu innowacyjnych terapii i technologii medycznych. Obejmują one m.in. rozwój nowatorskich produktów leczniczych i wyrobów medycznych, w tym innowacyjnych leków generycznych i biopodobnych, które odpowiadają na potrzeby krajowego przemysłu farmaceutycznego i wzmacniają bezpieczeństwo lekowe. Wsparcie otrzymały również prace nad technologiami mRNA, nowymi postaciami farmaceutycznymi znanych substancji, biomateriałami do regeneracji tkanek oraz przeciwciałami stosowanymi w terapii nowotworów. Równolegle rozwijane są zaawansowane rozwiązania cyfrowe, takie jak sztuczna inteligencja wspomagająca prewencję zaburzeń poznawczych i ocenę skuteczności leczenia, robot rehabilitacyjny, aplikacje mobilne oraz systemy wspierające diagnostykę laboratoryjną. Choć wiele z tych projektów ma duży potencjał, na konkretne sukcesy musimy jeszcze poczekać. Należy też pamiętać, że nie wszystkie przedsięwzięcia zakończą się pełnym powodzeniem, co wynika z naturalnego ryzyka towarzyszącego pracom badawczo-rozwojowym w obszarze innowacyjnych technologii.